进博会展品变商品罕见病创新药“跑步入场”惠及中国患者

东方网记者刘轶琳4月27日报道:?阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于30-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。目前PNH的标准治疗方式是抗补体C5疗法，但在接受治疗后，仍有大部分患者存在残留贫血、疲乏和输血依赖。

记者今天获悉，曾亮相于第六届中国国际进口博览会的诺华创新PNH口服单药疗法飞赫达在美国食品药品监督管理局(FDA)获批仅4个月后，获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者。

据了解，飞赫达是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷，开创了PNH靶向治疗的全新时代。

北京协和医院血液内科韩冰教授强调:“中国PNH诊疗的发展经历了长足的摸索与进步。现有的抗补体C5疗法虽然能够抑制血管内溶血，但不能有效抑制血管外溶血，导致部分患者长期存在贫血问题，无法摆脱输血依赖。注射给药的方式也迫使患者频繁地往返于医疗机构，难以恢复正常的生活节奏。因此，我们很高兴能够看到飞赫达如此快速地在中国获批，这款创新机制的口服药物不仅为PNH患者提供了全新选择，也将有望改变我国PNH治疗的整体面貌。”

PNH病友之家发起人佳佳表示:“PNH患者主要是青壮年，但疾病让他们在人生最好的年纪疲于奔波求医，还要应对血栓、肾衰等致命并发症的风险。希望有越来越多的创新治疗手段和药物能够帮助我们PNH患者更好地控制病情，不再受困于病痛，重拾如常人一般的健康生活。”